Last Updated on 2023-12-20 20:48 by
from In a World First, a Patient's Antibody Cells Were Just Genetically Engineered.
遺伝子工学によるB細胞の改変を用いた治療法の開発について、シアトルのバイオテック企業Immusoftが、遺伝性疾患である粘多糖症タイプI（MPS I）の患者のB細胞を遺伝子プログラム化し、体内に戻す試験を開始した。この治療法では、B細胞が必要な酵素を連続的に生成し、定期的な酵素投与の必要性をなくすことを目指している。初期試験では改変B細胞の安全性が検証され、将来的には酵素投与を中止してB細胞の機能を確認する予定である。細胞治療の分野では、B細胞を用いた治療法が新しく、操作が難しいが、長期間タンパク質を分泌する能力があるため、多くの疾患に対して有望とされている。将来的には一度の投与で治療効果を得ることが望まれるが、FDAは発がんリスクを懸念しており、安全性が確認されるまで成人に限定して試験が行われている。Immusoftの治療法は外来手術で投与されるため、現在の治療法と比較して利便性が高いとされている。
