ハンター症候群治療に光、Regenxbioが遺伝子療法で大幅進歩

Last Updated on 2025-07-14 16:28 by 乗杉 海

Regenxbioは、Hunter症候群の遺伝子治療に関する新たな臨床試験の結果を受け、バイオマーカーデータを使用して加速承認を求める計画を発表しました。この治療法は、患者の脳脊髄液中のヘパラン硫酸の成分（D2S6）のレベルを16週間で86%削減し、その後、患者は「ほぼ正常または正常範囲」にとどまったと報告されています。このデータに基づき、メリーランド州ロックビルに拠点を置くバイオテクノロジー企業は、今年後半に加速承認を申請する予定です。

この遺伝子治療RGX-121は、10人の患者に対して投与され、重要なバイオマーカーのレベルが大幅に減少したことが示されました。カリフォルニア大学サンフランシスコ校の主任研究員ポール・ハーマッツは、この結果について詳細を共有しました。

【ニュース解説】

Regenxbio社が開発したHunter症候群の遺伝子治療法に関する新たな臨床試験の結果が公開されました。この治療法は、患者の脳脊髄液中に存在するヘパラン硫酸の一成分（D2S6）のレベルを大幅に削減することに成功しました。具体的には、10人の患者に対して投与された治療法RGX-121により、16週間でD2S6のレベルが86%減少し、その後も患者の状態は「ほぼ正常または正常範囲」に保たれました。これを受けて、Regenxbio社は、このバイオマーカーデータを基に、加速承認を申請する計画を発表しました。

Hunter症候群は、遺伝子の変異によって特定の酵素が不足し、体内に特定の糖タンパク質が蓄積することで起こる希少な遺伝子疾患です。この病気は、身体的および認知的な発達遅延を引き起こすことが知られています。現在の治療法は症状の管理に重点を置いており、根本的な原因を治療する方法は限られています。

この遺伝子治療法の成功は、Hunter症候群の治療における大きな進歩を示しています。バイオマーカーを用いたこのアプローチは、治療の効果を早期に評価することを可能にし、患者にとってより迅速な治療選択肢を提供する可能性があります。さらに、この治療法が加速承認を受けることができれば、Hunter症候群を持つ患者にとって、より早く新しい治療オプションが利用可能になることを意味します。

しかし、この治療法にはいくつかの潜在的なリスクも存在します。遺伝子治療は比較的新しい分野であり、長期的な安全性や副作用に関するデータはまだ完全には確立されていません。また、加速承認プロセスは、完全な臨床試験データが得られる前に治療法を市場に出すことを可能にするため、未知のリスクが残る可能性があります。

将来的には、この遺伝子治療法のアプローチが他の遺伝子疾患の治療にも応用される可能性があります。この技術の成功は、遺伝子治療の分野における研究と開発を促進し、さらに多くの希少疾患や難治性疾患の治療法の開発につながることが期待されます。しかし、このような革新的な治療法の開発と実用化には、規制当局との連携、倫理的な検討、そして長期的な安全性の確保が不可欠です。

from Regenxbio to seek accelerated approval of Hunter syndrome gene therapy using biomarker data.