ARPA-H、遺伝子治療の製造革命へ「THRIVE」「GIVE」プログラム発表　診断から1週間で治療薬製造目指す

米ARPA-H（Advanced Research Projects Agency for Health）が遺伝子医療のアクセス向上を目指す2つの新しいプログラムを発表した。THRIVEプログラムは希少疾患に対する精密遺伝子医療の開発を目的とし、現在アメリカの3,000万人の希少疾患患者の95%が承認治療法を持たない現状の改善を目指す。

GIVEプログラムは遺伝子医療の革新的バイオ製造技術の確立を目標とし、診断から1週間以内での治療薬製造実現により、高額な製造コストと配送要件の課題解決を図る。両プログラムはARPA-Hの15億ドル予算による戦略的取り組みで、申請締切は2025年12月19日となっている。

From: Two new ARPA-H programs aim to boost genetic medicine access

【編集部解説】

ARPA-H（Advanced Research Projects Agency for Health）が発表した2つのプログラム「THRIVE」と「GIVE」は、遺伝子医療分野における歴史的転換点を示しています。現在の遺伝子治療は技術的には革新的でありながら、製造コストや供給体制の制約により、必要とする患者の手に届かないという根本的課題を抱えています。

THRIVEプログラムは「Treating Hereditary Rare Diseases with In Vivo Precision Genetic Medicines」の略称で、希少疾患に対する精密遺伝子医療のアクセス向上を目指します。現在、アメリカでは3,000万人が希少疾患を患っており、その95%には承認された治療法が存在しません。これらの疾患の生涯医療費は数百万ドルから数千万ドルに達し、患者家族にとって深刻な経済負担となっています。

一方のGIVEプログラム（Genetic Medicines and Individualized Manufacturing for Everyone）は、遺伝子医療の製造体制そのものを根本的に変革しようとする取り組みです。従来の中央集権型製造から地域分散型への転換により、診断から1週間以内での治療薬製造を実現することを目標としています。

これらのプログラムが画期的である理由は、単純な技術開発を超えて医療供給システム全体の再設計を目指している点にあります。現在承認されている遺伝子治療薬の中で、Zolgensmaの米国定価は約210万ドル、Zyntegloは約280万ドルとなっており、多くの医療制度や保険システムにとって支払い困難な水準です。

技術的な観点では、ARPA-Hの取り組みはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターをはじめとする遺伝子送達システムの効率化と、自動化された品質管理システムの統合を重視しています。従来の超低温保存・輸送要件を克服し、より簡便な流通システムの確立も目指されています。

規制面では、これらのプログラムは従来の医薬品承認プロセスを加速化する新たなアプローチを模索しています。FDA（米食品医薬品局）のピーター・マークス氏が指摘するように、遺伝子治療は現在「重要な分岐点」にあり、製造基盤の制約が投資収益率を圧迫している状況です。

長期的な影響を考えると、これらのプログラムが成功すれば、遺伝子医療は希少疾患から心疾患、糖尿病、アルツハイマー病といったより一般的な疾患への適用が期待されます。市場規模は2024年の約100億ドルから2034年には約520億ドルへと急速な成長が予測されており、医療パラダイム全体の変革をもたらす可能性があります。

一方で、倫理的課題や安全性の長期評価、さらには医療格差の拡大といったリスクも存在します。高額な治療費により、富裕層と低所得層の間での医療アクセス格差が拡大する懸念があり、社会全体での公平なアクセス確保が重要な課題となるでしょう。

【用語解説】

ARPA-H（Advanced Research Projects Agency for Health）
アメリカ保健社会福祉省内の連邦機関。医学的ブレークスルーの加速化を目的とし、2024年には15億ドルの予算が配分されている。高リスク・高リターンの革新的医療研究に投資する。

精密遺伝子医療（Precision Genetic Medicines）
患者の遺伝子レベルでの疾患を標的とし、個別化された治療を提供する医療アプローチ。従来の対症療法とは異なり、疾患の根本原因である遺伝子異常を直接修正する。

アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
遺伝子治療において治療遺伝子を細胞に送達するための運搬体。毒性が低く免疫反応が少ないため、現在の遺伝子治療で最も広く使用されているベクターシステム。

希少疾患
アメリカでは患者数20万人未満の疾患を指す。全世界で4億人以上が罹患しており、その95%には承認された治療法が存在しない。

その他取引協定（Other Transactions Agreements）
ARPA-Hが使用する柔軟な契約形態。従来の政府調達契約、助成金、協力協定とは異なり、民間企業との迅速な契約締結を可能にする。

【参考リンク】

1. ARPA-H公式サイト（外部）
   アメリカの先進医療研究機関ARPA-Hの公式サイト。THRIVEやGIVEプログラムの詳細情報、予算、戦略計画などが掲載されている。
2. THRIVEプログラム詳細ページ（外部）
   希少疾患に対する精密遺伝子医療プログラムTHRIVEの概要、申請要件、スケジュールが記載されている専門ページ。
3. GIVEプログラム詳細ページ（外部）
   遺伝子医療の個別化製造プログラムGIVEの技術目標、焦点領域、申請プロセスが詳述されている公式情報ページ。
4. FDA生物製剤評価研究センター（外部）
   遺伝子治療薬の承認を担当するFDAの専門部署。遺伝子治療の規制ガイダンスや承認プロセスに関する情報を提供している。
5. 再生医療同盟（外部）
   細胞・遺伝子治療業界の主要な業界団体。市場動向、規制情報、業界統計データを提供する非営利組織。

【参考記事】

1. ARPA-H launches groundbreaking program to develop affordable precision genetic medicines for all Americans（外部）
   THRIVEプログラムの公式発表。アメリカの3,000万人の希少疾患患者のうち95%が承認治療法を持たない現状と、精密遺伝子医療による根本治療の可能性について詳述している。
2. ARPA-H launches program to ignite innovative biomanufacturing for cell and gene therapies（外部）
   GIVEプログラムの公式発表。診断から1週間以内での遺伝子治療薬製造を目標とし、分散型製造システムによる革新的なバイオ製造技術の確立を目指す内容。
3. Gene Therapy Market Size, Share & Trends Report, 2030（外部）
   遺伝子治療市場の詳細分析。2023年の市場規模55.4億ドルから2030年には182億ドルへの成長予測（CAGR 18.88%）と市場の主要動向を包括的に分析している。
4. Managing the challenges of paying for gene therapy（外部）
   遺伝子治療の支払い課題に関する学術論文。ZolgensmaやZyntegloなど現行治療薬の高額価格（200万～300万ドル）と医療制度への影響を詳述している。
5. Gene Therapy Market Size Hits USD 11.4 Billion in 2025（外部）
   2025年の遺伝子治療市場規模114億ドルという最新データと、2034年までの成長予測（520億ドル、CAGR 19.6%）を提示する市場分析レポート。

【編集部後記】

遺伝子治療が技術的には可能でありながら、製造コストや供給体制の壁により多くの患者に届かない現実は、テクノロジーの社会実装における根深い課題を浮き彫りにしています。一方で、診断から1週間での治療薬製造という目標は、医療の未来を劇的に変える可能性を秘めています。