Last Updated on 2024-09-19 05:26 by admin
【ダイジェスト】
遺伝子療法が難聴の治療に新たな可能性を示しています。米国の製薬大手エリ・リリー社は、遺伝子療法によって重度の難聴を持つ少年の聴力が回復したと発表しました。この治療法は、エリ・リリーが2022年に開発企業アクオスを4億8700万ドルで買収したことで手に入れたものです。
難聴の原因は多岐にわたりますが、AK-OTOFと名付けられたこの遺伝子療法は、特にOTOF遺伝子の変異による難聴に焦点を当てています。OTOF遺伝子は、聴覚ニューロンの活性化に不可欠なオトフェリンというタンパク質をコードしています。この治療法では、内耳の毛細胞に機能する遺伝子のバージョンを届けるために、内耳に投与するための医療デバイスが使用されます。眼の遺伝子療法と同様に、アデノ随伴ウイルス（AAV）を利用して遺伝子のペイロードを細胞に運びますが、OTOF遺伝子の大きさのために、二つのAAVがそれぞれ遺伝子の一部を運ぶ「デュアルAAV」が必要です。
エリ・リリーの子会社アクオスは、AK-OTOFをフェーズ1/2の臨床試験で評価しています。治療の安全性と忍容性を評価するとともに、聴覚脳幹反応を測定することが研究の目的です。エリ・リリーによると、遺伝子療法を受けた少年は、治療後30日で全ての周波数において聴力テストを行い、「30日目の訪問時には、いくつかの周波数で正常聴力範囲内の結果を示した」とのことです。治療はフィラデルフィア小児病院の耳鼻咽喉科のジョン・ガーミラー医師によって行われました。ガーミラー医師は、「20年以上にわたり、世界中の医師や科学者が難聴の遺伝子療法に取り組んできましたが、これらの初期結果は、多くの人が考える以上に聴力を回復できるかもしれないことを示しています」と述べています。
エリ・リリーは、手術の手順と治療がどちらも良好に耐えられ、重大な副作用は報告されなかったとしています。さらなる情報は近日中に提供される予定で、2024年2月3日にカリフォルニア州アナハイムで開催される耳鼻咽喉科研究協会の中間会議で、臨床試験の詳細が発表されることになっています。
難聴の遺伝子療法におけるエリ・リリーの最も近い競合は、レジェネロン・ファーマシューティカルズでしょう。レジェネロンは昨年、遺伝子療法パートナーであるデシベル・セラピューティクスを買収し、目標達成によっては最大2億1300万ドルに達する可能性があります。デシベルのDB-OTOプログラムも、OTOF遺伝子の変異による難聴のための遺伝子療法で、現在フェーズ1/2の試験が行われています。レジェネロンは、デシベル買収を締結した直後の昨年10月に、研究の最初の患者がベースラインに比べて6週間で聴覚反応の改善を示したと報告しました。重大な副作用は報告されておらず、臨床試験は患者の登録を続けています。
難聴は薬剤開発にとって難しい分野でしたが、少なくとも1つの製薬会社が成功を収めています。2022年、フェネック・ファーマシューティカルズは、化学療法で治療される小児がん患者に一般的な難聴の合併症を防ぐために開発された薬、ペドマークでFDAの承認を獲得しました。
【ニュース解説】
エリ・リリー社が開発した遺伝子療法が、重度の難聴を持つ少年の聴力を回復させたという報告は、医療分野における大きな進歩を示しています。この治療法は、聴覚に関わる特定の遺伝子（OTOF遺伝子）の変異に起因する難聴を対象としており、機能する遺伝子を内耳の毛細胞に届けることで、聴力を回復させることを目指しています。
遺伝子療法は、アデノ随伴ウイルス（AAV）というウイルスを利用して、正常な遺伝子を細胞に届ける技術です。この技術はすでに、遺伝的な眼疾患による視力喪失を遅らせるために使用されており、今回のエリ・リリー社の成果は、同様のアプローチが聴覚障害にも応用可能であることを示しています。ただし、OTOF遺伝子の大きさのために、通常のAAVではなく、遺伝子の一部を運ぶ二つのAAVを使用する「デュアルAAV」が必要であるという特殊な点があります。
この治療法のポジティブな側面は、特定の遺伝子変異による難聴を持つ患者に対して、聴力を回復させる可能性があることです。これにより、これまで治療法がなかった難聴の患者に新たな希望を与えることができます。一方で、遺伝子療法はまだ初期段階であり、長期的な効果や安全性についてはさらに研究が必要です。また、遺伝子を変更する治療法には倫理的な問題や、予期せぬ副作用が発生するリスクも考慮する必要があります。
将来的には、この技術がさらに発展し、より多くの遺伝子変異による難聴や他の遺伝性疾患に対しても応用される可能性があります。長期的には、遺伝子療法が医療の様々な分野で標準的な治療法となることが期待されています。しかし、そのためには、臨床試験を通じて治療法の有効性と安全性を確立し、倫理的なガイドラインを整備することが不可欠です。エリ・リリー社の今回の成果は、その一歩として非常に重要な意味を持ち、今後の研究の進展に大きな注目が集まっています。
from Eli Lilly Sounds Off as Early Data Show How Gene Therapy Can Restore Hearing.