Last Updated on 2024-08-05 07:18 by admin
希少疾患専門のバイオ医薬品企業ウルトラジェニクス（Ultragenyx）は、アルツハイマー病の遺伝子治療に特化したスピンアウト企業アムロジェニクス（Amlogenyx）を設立し、1400万ドル（約20億円）のシード資金を調達した。
ウルトラジェニクスの研究者たちは、保護タンパク質/カテプシンA（PPCA）と呼ばれる酵素が、アルツハイマー病の原因とされるアミロイドベータタンパク質を分解できることを発見した。
アムロジェニクスは、ウイルスベクターを使用してPPCA酵素を送達する遺伝子治療アプローチを開発する予定だ。
ウルトラジェニクスのエミル・カッキスCEOは、この発見が「アルツハイマー病の治療方法を大きく前進させる可能性がある」と述べている。
ウルトラジェニクスはアムロジェニクスの過半数の所有権を維持し、2024年末までにシリーズA資金調達の完了を目指している。
この発表は、2023年10月に開催されたウルトラジェニクスの投資家向け説明会の一部として行われた。
from:Exclusive: Ultragenyx secures first funds for Alzheimer’s gene therapy spinout
【編集部解説】
ウルトラジェニクスによるアムロジェニクスのスピンアウトは、アルツハイマー病治療の新たな可能性を示す重要な一歩と言えるでしょう。この取り組みの核心は、保護タンパク質/カテプシンA（PPCA）酵素の発見にあります。
PPCAがアミロイドベータタンパク質を分解できるという発見は、アルツハイマー病治療のアプローチに新たな視点をもたらしています。従来のアミロイドベータ標的療法と比較して、遺伝子治療によるPPCA酵素の直接送達は、より効果的な治療法となる可能性があります。
この遺伝子治療アプローチは、ウイルスベクターを使用してPPCA酵素を脳内に直接送達することを目指しています。これにより、持続的かつ局所的な治療効果が期待できます。従来の抗体医薬品と比べ、より長期的な効果や、血液脳関門の透過性の問題を克服できる可能性があります。
しかし、この治療法にはまだ多くの課題があります。遺伝子治療の安全性や長期的な影響、適切な投与量の決定、そして脳内での遺伝子発現の制御など、克服すべき技術的ハードルは少なくありません。
また、アルツハイマー病の複雑な病態を考えると、PPCA酵素単独での治療効果には限界がある可能性もあります。多角的なアプローチを組み合わせた総合的な治療戦略の一部として位置づけられる可能性が高いでしょう。
規制面では、遺伝子治療という新しいモダリティであることから、承認プロセスには慎重な検討が必要となるでしょう。安全性と有効性の両面で、長期的なデータの蓄積が求められると予想されます。
将来的には、この技術がアルツハイマー病以外の神経変性疾患にも応用される可能性があります。PPCAの機能解明が進めば、他のタンパク質凝集性疾患への治療法開発にも道を開く可能性があります。