Last Updated on 2024-05-03 09:26 by admin
ICER（医薬品価格監視機関）の最高医療責任者は、FDAが確認試験に失敗した治療法に完全承認を与える場合、FDAの加速承認プロセスの信頼性に疑問を投げかけるべきだと主張している。この意見は、Journal of the American Medical Associationに掲載された新しい論文で表明された。ICERのDavid Rindは、Duchenne筋ジストロフィーのための遺伝子治療薬であるSareptaのElevydysの加速承認を検討し、承認に使用された代替エンドポイントと、来月に完全承認が与えられる可能性に問題を提起した。また、この治療の高額なコスト（320万ドル）が、治癒効果を示した他の高価な治療法と比較して正当化が難しいと論じている。
【ニュース解説】
FDAが加速承認プロセスを通じて、Sarepta社のDuchenne筋ジストロフィー治療用の遺伝子療法「Elevydys」に対して完全承認を検討していることに対し、医薬品価格監視機関であるICER（Institute for Clinical and Economic Review）から批判の声が上がっています。ICERの最高医療責任者であるDavid Rind氏は、Journal of the American Medical Associationに掲載された論文の中で、確認試験に失敗した治療法に対してFDAが完全承認を与えることは、加速承認プロセスの信頼性を損なう可能性があると指摘しています。
この問題の核心は、加速承認が与えられた際に使用された代替エンドポイント（治療効果を測定するための代替的な指標）と、治療の高額なコスト（320万ドル）にあります。Rind氏は、Elevydysの承認に使用された代替エンドポイントが、実際の臨床的利益を十分に反映していない可能性があると懸念を表明しています。さらに、この治療の高額な価格が、他の治癒効果を示した高価な治療法と比較しても正当化が難しいと論じています。
FDAの加速承認プロセスは、重篤または生命を脅かす疾患の治療薬が、早期に市場に出ることを可能にするためのものです。このプロセスを通じて承認された薬は、通常、追加の確認試験を行うことが条件とされています。しかし、確認試験で期待された結果が得られなかった場合に完全承認を与えることは、このプロセスの信頼性に疑問を投げかけることになります。
この問題は、医薬品の価格設定、患者へのアクセス、そして医薬品規制の透明性と公正性に関わる重要な議論を提起しています。高額な治療法が実際には期待される臨床的利益を提供していない場合、患者や保険システムにとって不当な負担となり得ます。また、加速承認プロセスの信頼性が損なわれることは、将来の革新的な治療法の開発と患者への迅速な提供にも影響を与えかねません。
このような状況は、医薬品の価格設定と承認プロセスにおける透明性と公正性を高めるための規制改革の必要性を浮き彫りにしています。また、治療法の価値とコストのバランスをどのように評価し、患者にとって最も有益な治療法を提供できるかという、医療倫理の観点からの議論も促しています。
from ICER pushes back on FDA's potential conversion of Sarepta's gene therapy to full approval.
